Sarcoidosis phổi là một tình trạng bệnh lý trong đó các u hạt (granulomas), là những cụm tế bào viêm nhỏ, hình thành trong phổi. Đây là biểu hiện phổ biến nhất của bệnh sarcoidosis, một bệnh viêm hệ thống có thể ảnh hưởng đến bất kỳ cơ quan nào trong cơ thể, nhưng thường bắt đầu ở phổi và hạch bạch huyết.

Hiện nay, prednisone (một loại thuốc corticoid) thường được dùng đầu tiên để điều trị sarcoidosis phổi, nhưng nó gây nhiều tác dụng phụ. Methotrexate, một loại thuốc khác thường được dùng khi prednisone không hiệu quả, có vẻ ít tác dụng phụ hơn nhưng tác động chậm hơn. Các nhà nghiên cứu muốn so sánh hiệu quả và tác dụng phụ của methotrexate với prednisone khi dùng làm thuốc điều trị đầu tiên cho sarcoidosis phổi.

Nghiên cứu được thực hiện như thế nào?
- Thử nghiệm: Đây là một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, kéo dài 24 tuần, với 138 bệnh nhân chưa từng điều trị sarcoidosis phổi trước đó.
- Nhóm tham gia: Bệnh nhân được chia ngẫu nhiên thành hai nhóm:

• Nhóm 1 (70 người): Dùng prednisone theo liều được quy định trước.

• Nhóm 2 (68 người): Dùng methotrexate theo liều được quy định trước.

- Mục tiêu chính: Đo lường sự thay đổi trong dung tích sống gắng sức (FVC - một chỉ số đo khả năng thở của phổi) từ lúc bắt đầu đến tuần thứ 24. FVC được tính bằng phần trăm so với giá trị dự đoán dựa trên độ tuổi, giới tính, và chiều cao.
- Tiêu chí đánh giá: Methotrexate được coi là không thua kém (noninferior) prednisone nếu sự khác biệt về FVC giữa hai nhóm không vượt quá 5%.
 Mục tiêu phụ: So sánh các tác dụng phụ của hai loại thuốc.
Kết quả chính:

1. Hiệu quả cải thiện chức năng phổi (FVC):

- Nhóm dùng prednisone: FVC tăng trung bình 6,75% (tức là khả năng thở cải thiện).
- Nhóm dùng methotrexate: FVC tăng trung bình 6,11%.
- Sự khác biệt giữa hai nhóm chỉ là -1,17% (95% CI: -4,27 đến 1,93), nghĩa là methotrexate không thua kém prednisone vì nằm trong giới hạn 5%.

2. Tác dụng phụ:

- Tỷ lệ người gặp tác dụng phụ ở cả hai nhóm tương đương nhau.
- Với prednisone: Tác dụng phụ phổ biến nhất là tăng cân, mất ngủ, và tăng cảm giác thèm ăn.
- Với methotrexate: Tác dụng phụ phổ biến nhất là buồn nôn, mệt mỏi, và xét nghiệm chức năng gan bất thường.

Methotrexate có hiệu quả tương đương prednisone trong việc cải thiện chức năng phổi (FVC) ở bệnh nhân sarcoidosis phổi

Kết luận:
            Methotrexate có hiệu quả tương đương prednisone trong việc cải thiện chức năng phổi (FVC) ở bệnh nhân sarcoidosis phổi sau 24 tuần điều trị. Tuy nhiên, hai loại thuốc có các tác dụng phụ khác nhau, các bác sĩ cân nhắc dựa trên tình trạng thực tế của người bệnh để cân nhắc lựa chọn thuốc phù hợp.
Nguồn tài trợ:
            Nghiên cứu được tài trợ bởi Quỹ Phổi Hà Lan (Dutch Lung Foundation). Thử nghiệm được đăng ký trên ClinicalTrials.gov với số NCT04314193.
Đăng tải:
            Nghiên cứu được đăng tải trên tạp chí The New England Journal of Medicine ngày 18/05/2025

Biên dịch: Ds.Cao Ngọc Hải - Khoa Dược TTYT Tam Nông

Tài liệu tham khảo:
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2501443